AI工具為一名罕見病患者找到藥物
劉霞
2025年02月12日08:45 來源：科技日報
美國賓夕法尼亞大學(xué)科學(xué)家開發(fā)出一款新型人工智能（AI）工具。在梳理了4000種現(xiàn)有藥物后，這款A(yù)I工具為一名特發(fā)性多中心型Castleman病（iMCD）患者找到了救命藥物。相關(guān)論文發(fā)表于最新一期《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》。
在最新研究中，這款A(yù)I通過機器學(xué)習(xí)算法，確定阿達木單抗可能是治療iMCD最有效的藥物。阿達木單抗是一種單克隆抗體，美國食品和藥物管理局批準(zhǔn)其可用于治療關(guān)節(jié)炎、克羅恩病等疾病。
研究團隊表示，兩年前，這名患者已經(jīng)進入臨終關(guān)懷階段。但服用阿達木單抗后，他的癥狀已經(jīng)減輕。他們開展的實驗還發(fā)現(xiàn)，阿達木單抗會抑制一種特定蛋白質(zhì)——腫瘤壞死因子，這可能是其能有效治療iMCD的關(guān)鍵。實驗數(shù)據(jù)顯示，嚴(yán)重的iMCD患者腫瘤壞死因子信號水平較高。進一步分析也表明，iMCD患者免疫細胞在激活時，會比健康個體產(chǎn)生更多腫瘤壞死因子。
研究團隊表示，iMCD患者的存活率極低，治療方案很少。這款A(yù)I工具有望為更多罕見疾病找到新療法，從而挽救更多人的生命。他們準(zhǔn)備在今年啟動一項臨床試驗，研究JAK1/2抑制劑靶向iMCD的有效性。
(責(zé)編：孫紅麗、楊迪)
